Statistics Applied to Preclinical and Clinical Studies [MSBMM104]

Acquis d'apprentissage

Comprendre le but d’une étude (ex : équivalence, différence), l’importance de sa planification, des actions permettant d’éviter les biais et du calcul de la bonne taille des échantillons.

Identifier la nature du plan d’expériences (ex : parallel group, crossover, factorial, block design) et celle de la réponse à étudier (quantitative, qualitative, données indépendantes ou appariées). Identifier la présence éventuelle de covariables.

Déduire le type d’analyse statistique à effectuer. Analyser les résultats à l’aide du logiciel R, après avoir jauger le niveau d’expertise nécessaire, en fonction de la complexité du plan d’expériences et/ou du modèle statistique à utiliser. Pouvoir synthétiser les résultats de façon claire.

Pouvoir dialoguer avec un statisticien et prévoir les informations qui lui sont nécessaires, notamment lors de la planification d’une étude et de l’analyse de résultats.

Objectifs

La formation vise à aborder les méthodes statistiques fréquemment rencontrées dans le cadre des essais cliniques et pré-cliniques. Elle se veut avant tout pratique et axée sur l’échange. Au terme de la formation, les étudiants doivent pouvoir effectuer des analyses usuelles et porter un œil critique quant à la planification des expériences et à l’analyse des données.

Contenu

La formation s’articule autour de quatre modules :

M1 – Introduction. Pose les principes fondamentaux et le vocabulaire associé aux statistiques appliquées. Permet de comprendre le rôle du statisticien. Détaille les étapes de la planification d’expériences puis celles de l’analyse des données. Présente la loi de Gauss, les paramètres de position et de dispersion, le théorème central limite, les intervalles statistiques, les graphiques utiles à la description des données univariées.

M2 – Comparaison des moyennes. Associe méthodes statistiques et dispositifs expérimentaux. Présente le test-t puis l’analyse de la variance dans le cas de groupes indépendants (dispositif complétement aléatoire) ou appariés (dispositif en blocs aléatoires complets). Présente les tests de comparaison multiples. Distingue les tests de différence des tests d’équivalence en ce qui concerne les objectifs de l’étude et les règles de décision.

M3 – Analyse par régression. Présente la régression linéaire simple et les indicateurs permettant de juger de sa validité. Etend les notions d’intervalles de confiance et de prédiction (vues lors des modules précédents) à l’analyse des données bivariées. Associe modèles polynomiaux (degrés 1 et 2) et dispositifs expérimentaux (ex : plan composite centré).

M4 – Comparaison de proportions. Porte sur les tests statistiques associés aux tables de contingence 2 x 2. Introduit la loi binomiale, la comparaison de deux proportions moyennes, le calcul d’intervalle de confiance d’une proportion et son approximation normale. Présente les indicateurs statistiques fréquents en clinique (ex : sensibilité, spécificité).

Table des matières

Description des exercices

La formation comporte de nombreux exercices qui sont traités à l’aide du logiciel R. Elèves et enseignant répondent aux questions posées en temps réel lors des travaux pratiques sur ordinateurs. Les élèves effectuent également des exercices complémentaires en dehors des heures d’enseignement. Les réponses attendues sont accessibles via WebCampus.